近日，北京经开区企业北京锦篮基因科技有限公司（以下简称锦篮基因）宣布完成近亿元的天使轮融资，由东方富海管理的中小企业发展基金、元生创投、赛盈资本、谢诺辰途基金共同投资完成，本轮融资主要用于推进公司产品管线里前三个基因治疗项目进入IND阶段。

锦篮基因成立于2018年，是一家专业从事基因治疗新药研发，为罕见病提供突破性创新产品的生物科技公司。

基因病基因治，据企业创始人吴小兵介绍，“罕见病多为遗传病，其中多数是单基因遗传病。这些疾病传统的药物无法奏效，更谈不上治愈。罕见病是均匀撒在人间的‘芝麻盐’，有人的地方就有罕见病。”当前，基因治疗的发展已如火如荼，国外有一批产品现处于临床阶段，上市的AAV产品已有三个，但中国的AAV基因治疗药物多数还处于临床前阶段。在锦篮基因的基因药物研发管线中，进展最快的便是首个AAV载体基因药物，预计将于今年提交三个产品的IND申请进入临床试验。

吴小兵表示，“基于AAV病毒载体的基因疗法一直是近年来基因治疗赛道的热门。AAV由于其安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被公认为应用最广、前景最大的基因治疗载体。”

目前，该公司管线中的产品主要针对神经肌肉病、遗传代谢性疾病、溶酶体贮积症等多种严重威胁人类生命的罕见病，以及现有化药或蛋白药物治疗效果甚微的多发病如青光眼、高甘油三酯血症等疾病。